De las quinielas a la revolución contra la diabetes tipo 1: la apuesta de un inmunólogo
Una apuesta que cambió la medicina. Francisco León, inmunólogo, pasó de despachar quinielas en la administración familiar a liderar el desarrollo del primer fármaco que frena la diabetes tipo 1.
La familia León regenta desde hace tres generaciones una administración de loterías en la calle Gil y Carrasco de León. En su adolescencia, Francisco, hoy de 54 años, ayudaba ocasionalmente en el negocio. Aunque no recuerda haber repartido premios importantes, sí tiene grabado el día en que hizo la apuesta más arriesgada de su vida: salvar el proyecto de Provention Bio en 2018.
“Era 2018 y habíamos fundado Provention Bio dos años antes en Oldwick (Nueva Jersey). El objetivo era desarrollar una terapia para frenar la diabetes tipo 1 y otras enfermedades autoinmunes. Lo intentamos primero con una vacuna y luego con dos fármacos, pero no tuvimos éxito. Estábamos en una situación delicada, casi sin fondos y cotizando en mínimos en bolsa. Nos lo jugamos todo a una carta”, evoca.
Teplizumab: el fármaco que resucitó de su propia tumba
Teplizumab fue la molécula elegida para ese último intento. “Como inmunólogo, sabía que era prometedor, pero tenía mala fama. Había fracasado en un ensayo fase III y las dos empresas que lo habían desarrollado, Eli Lilly y MacroGenics, habían abandonado las investigaciones. Pese a todo, decidimos comprarlo”, explica León.
Hoy, el fármaco es una realidad clínica. La Comisión Europea acaba de autorizar su comercialización en el continente, y al menos 22 pacientes españoles ya lo han recibido gracias al programa de acceso temprano. Sanofi, que adquirió Provention Bio por cerca de 2.700 millones de euros en 2023, lo comercializa bajo la marca Teizeild (Tziel en Estados Unidos).
Desde una perspectiva analítica, este hito marca un antes y después en el tratamiento de una enfermedad que, hasta ahora, se abordaba igual que hace un siglo. “Es el primer fármaco que consigue cambiar el curso de la diabetes tipo 1. Ha habido grandes avances en insulinas y dispositivos, pero seguíamos sin poder frenar la destrucción de las células beta del páncreas por parte del sistema inmune”, subraya Luis Castaño, pediatra endocrinólogo del Hospital Universitario de Cruces (Bizkaia) y miembro de la junta directiva de la Sociedad Española de Diabetes (SED).
Dos años que pueden ser una vida
Según los datos de los ensayos clínicos, los pacientes de riesgo que reciben teplizumab retrasan dos años el momento en el que necesitan inyectarse insulina: quienes lo recibieron tardaron una mediana de 48,4 meses en llegar a ese punto, frente a los 24,4 meses del grupo con placebo.
Lo que esto revela es un avance histórico. Desde que Frederick Banting descubrió la insulina en 1921 —convirtió una enfermedad mortal en crónica—, ningún medicamento había generado tantas expectativas. “Es el fruto de cuatro décadas de investigaciones. En los años 80 supimos que la diabetes tipo 1 era autoinmune, y esto abrió la puerta a buscar fármacos que frenaran su desarrollo. El teplizumab es el primero, y abre la posibilidad de que esos dos años se extiendan, quizá de forma indefinida”, aventura Castaño.
El impacto en los más jóvenes
Niños como Isabella, de 12 años y vecina de Vigo, son los principales beneficiarios. Aunque el “debut” —el momento en que aparecen los síntomas y comienza la dependencia de la insulina— puede ocurrir a cualquier edad, la mayoría de los casi 3.000 nuevos casos anuales en España son niños y adolescentes.
“En esas edades, dos años son un mundo. Retrasar el debut permite un mejor control de la enfermedad y prepararse para el enorme cambio que supone en la vida del paciente y su familia”, explica Sonia Benedito, madre de Isabella. Su hijo pequeño, Sandro, de nueve años, también padece diabetes tipo 1 desde los tres.
José Luis Chamorro, endocrinólogo infantil en el Hospital Álvaro Cunqueiro de Vigo, atiende a Isabella. “Desde hace un par de años, con el teplizumab en el horizonte, las sociedades científicas vimos clara la necesidad de cribar a los hermanos de personas con diabetes tipo 1 y a sus padres menores de 45 años o que quieran tener más hijos”, detalla.
El objetivo es detectar si el sistema inmune ya ha comenzado a atacar las células beta, lo que acabará mermando la capacidad del organismo de producir insulina. “Hay tres estadios: en el primero, detectamos anticuerpos pero los niveles de glucosa son normales; en el segundo, la glucemia ya está alterada; y en el tercero, el paciente sufre síntomas y necesita insulina”, aclara Chamorro.
Isabella está en el segundo estadio, momento en el que está indicado el tratamiento. Con el apoyo de la asociación Anedia, su familia ha logrado acceso temprano al fármaco. Tras la aprobación europea, su incorporación completa a la sanidad pública depende de las negociaciones entre el Ministerio de Sanidad y Sanofi. El precio oficial del tratamiento supera los 170.000 euros.
El camino de un científico con propósito
Francisco León decidió ser inmunólogo tras ver cómo su madre sufría el fracaso de un trasplante de riñón. “Su sistema inmune rechazó el órgano. Quería entender cómo el cuerpo respondía así a algo que iba a salvarle la vida”, confiesa.
Tras licenciarse en Medicina en la Universidad Autónoma de Madrid y completar el MIR en el Hospital Ramón y Cajal —donde recibió el premio Sanitas al mejor residente—, se enfrentó a una encrucijada: seguir en la asistencia clínica o dedicarse a la investigación, su verdadera vocación. “Entonces, si querías investigar, Estados Unidos era el lugar. Fue duro dejar atrás a mi madre, que fallecería por una sepsis tras un segundo trasplante”, recuerda.
Tras su paso por los Institutos Nacionales de Salud (NIH) y la industria farmacéutica, fundó Provention Bio junto al emprendedor Ashleigh Palmer. Más tarde, se unió Leni Ramos, con amplia experiencia en fármacos inmunomoduladores. Los avances con el teplizumab llamaron la atención de las grandes farmacéuticas. “Era la terapia en investigación más avanzada, y líderes de opinión nos dijeron: “Es un medicamento extraordinario”. Esto inició nuestro diálogo con Provention Bio. Francisco es un científico excepcional y muy comprometido”, valora Paul Spittle, director de operaciones comerciales de Sanofi.
El reto pendiente: cribados masivos
La irrupción del teplizumab y otros fármacos en desarrollo abre un nuevo escenario, pero también grandes retos. “Por fin tenemos un fármaco que puede ayudar mucho, pero el objetivo ahora es identificarlos. El primer paso son los cribados a familiares de primer grado, pero solo el 10% de quienes debutan tienen un hermano o progenitor con la enfermedad. Es decir, por esta vía se nos escaparán nueve de cada diez casos”, advierte Castaño.
El futuro pasa por cribados a la población general. “Esto supone un desafío gigantesco para los sistemas sanitarios, que aún no sabemos cómo afrontar de forma efectiva y sostenible. Apenas estamos dando los primeros pasos con planes piloto. Los próximos años serán clave para ayudar a millones de personas en todo el mundo”, concluye el especialista.
La pregunta clave ahora es: ¿logrará la ciencia, por fin, domar una enfermedad que lleva un siglo desafiando a la medicina?
El cambio de paradigma en la lucha contra la diabetes tipo 1
Más allá del éxito clínico, el caso del teplizumab revela una transformación en cómo se aborda una enfermedad históricamente tratada como crónica e irreversible. Lo que esto muestra es que la medicina avanza hacia modelos preventivos, donde el foco ya no es solo gestionar síntomas, sino alterar el curso mismo de la patología.
Desde una perspectiva analítica, la aprobación del fármaco no solo valida décadas de investigación en autoinmunidad, sino que expone una brecha crítica: la detección temprana. El avance terapéutico choca con sistemas sanitarios aún no preparados para cribados masivos, lo que limita su impacto real. La tensión entre innovación y capacidad logística define el próximo capítulo de esta revolución.
La pregunta clave ahora es cómo escalar soluciones que, como el teplizumab, exigen no solo inversión en fármacos, sino también en infraestructuras de diagnóstico precoz. El desafío ya no es técnico, sino de voluntad política y organizativa.
La encrucijada estratégica
¿Podrán los sistemas de salud adaptarse a tiempo para aprovechar avances que, como este, requieren actuar antes de que la enfermedad se manifieste? La respuesta determinará si este hito se convierte en un punto de inflexión o en una oportunidad perdida para millones.